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Attachez vos tuques, le futur n’est plus qu’à 5000 km de nous. Près de 10 ans après la Chine, qui a autorisé sa première thérapie génique en 2003, l’Europe vient de faire de même avec un traitement nommé Glybera. Il s’agit de la première thérapie génique à «sortir des labos» en Occident, rapporte l’excellent site The Scientist.
Mis au point par uniQure, une compagnie de biotech des Pays-Bas, le Glybera sert à traiter une maladie rare nommée déficit de lipoprotéine lipase — une protéine qui sert à briser les triglycérides, soit les «paquets» dans lesquels les lipides sont transportés de l’intestin jusqu’aux organes. Le mal provient, comme on s’en doute, d’un défaut sur le gène responsable de cette protéine, et le traitement consiste à en faire porter une copie fonctionnelle par un virus.
Après avoir nourri d’immense espoirs dans les années 90, la thérapie génique s’est par la suite butée à d’importants obstacles. On s’est en effet rendu compte que lorsque l’on intègre un nouveau gène au génome des patients, ceux-ci risquent alors de développer des leucémies — effet secondaire repoussant s’il en est un. C’est d’ailleurs pour éviter cet écueil que le vecteur viral choisi du Glybera ne fait que «déposer» le gène dans le noyau, en quelque sorte à côté des chromosomes, sans l’intégrer au génome. Certains patients faisaient également des réactions immunitaires extrêmement violentes — un jeune homme en est même mort. Et puis, les grandes entreprises pharmaceutiques se sont de plus montrées très réticentes, au moins dans un premier temps, à financer des essais cliniques coûteux pour des traitements qui promettaient de guérir des maux de manière permanente, sans recours chronique aux pilules.
Bref, c’étaient là de gros obstacles à franchir, mais la science commence à en sortir. Reste à voir combien de temps il faudra pour que le Canada emboîte le pas. Il y a tout de même lieu d’espérer que cela arrivera plus tôt que tard, puisque une partie des essais cliniques sur le Glybera a été réalisée au Québec par le Dr André Carpentier, endocrinologue au CHUS.
alexpert
8 novembre 2012
14h08
En français on écrit : par LE docteur X, c’est la syntaxe correcte, l’autre ( syntaxe ) est anglaise
On parle au docteur et non pas à docteur. Les grammairiens ne font pas de médecine, que les médecins ne se mêlent pas de grammaire S.V.P.
Corrigé, merci bien.
JFC
chip
8 novembre 2012
19h48
Vous avez très bien cerné le principal facteur ayant limité l’intérêt pour les thérapies géniques, soit les grandes pharmas qui ne voulaient pas de thérapies susceptibles de guérir.
Ces compagnies fabriquent des pilules et leur seule raison d’être est de payer de dividendes à leurs actionnaires et non pas en guérissant mais bien en soulageant les symptômes.
Il y a quelques années lors d’une rencontre pan canadienne sur le système de santé à Ottawa, j’avais eu une discussion à cet effet avec une des grandes patronnes de Santé Canada. Elle m’a invectivé et prétendu que l’industrie pahramceutique était consciente de ses “devoirs” envers les malades. Oh yeah? Bull…!
Je tenais mon opinion sur la question du V-P international d’une grande pharma européenne. Mon idée demeure la même: les pharmas ne sont rien d’autre que des entreprises commerciales qui aspirent à vendre des médocs à tout le monde de manière récurrente et pour la durée de leur vie. Point final.
Et les médecins sont, à leur corps défendant et par la force des choses, des employés bénévoles de l’industrie.
gl000001
9 novembre 2012
07h54
@chip
Ils n’ont qu’à vendre leur traitement $100K, $200K ou $1000K. Si un bonhomme riche est prèt à payer pour être guéri définitivement, il va le faire. Les autres prendront leur pilule à tous les jours. Le prix élevé sera justifié par le peu de demande et le cout de développement.