Sciences dessus dessous

Archive du 8 novembre 2012

Jeudi 8 novembre 2012 | Mise en ligne à 10h48 | Commenter Commentaires (3)

Une première thérapie génique autorisée en Occident

Attachez vos tuques, le futur n’est plus qu’à 5000 km de nous. Près de 10 ans après la Chine, qui a autorisé sa première thérapie génique en 2003, l’Europe vient de faire de même avec un traitement nommé Glybera. Il s’agit de la première thérapie génique à «sortir des labos» en Occident, rapporte l’excellent site The Scientist.

Mis au point par uniQure, une compagnie de biotech des Pays-Bas, le Glybera sert à traiter une maladie rare nommée déficit de lipoprotéine lipase — une protéine qui sert à briser les triglycérides, soit les «paquets» dans lesquels les lipides sont transportés de l’intestin jusqu’aux organes. Le mal provient, comme on s’en doute, d’un défaut sur le gène responsable de cette protéine, et le traitement consiste à en faire porter une copie fonctionnelle par un virus.

Après avoir nourri d’immense espoirs dans les années 90, la thérapie génique s’est par la suite butée à d’importants obstacles. On s’est en effet rendu compte que lorsque l’on intègre un nouveau gène au génome des patients, ceux-ci risquent alors de développer des leucémies — effet secondaire repoussant s’il en est un. C’est d’ailleurs pour éviter cet écueil que le vecteur viral choisi du Glybera ne fait que «déposer» le gène dans le noyau, en quelque sorte à côté des chromosomes, sans l’intégrer au génome. Certains patients faisaient également des réactions immunitaires extrêmement violentes — un jeune homme en est même mort. Et puis, les grandes entreprises pharmaceutiques se sont de plus montrées très réticentes, au moins dans un premier temps, à financer des essais cliniques coûteux pour des traitements qui promettaient de guérir des maux de manière permanente, sans recours chronique aux pilules.

Bref, c’étaient là de gros obstacles à franchir, mais la science commence à en sortir. Reste à voir combien de temps il faudra pour que le Canada emboîte le pas. Il y a tout de même lieu d’espérer que cela arrivera plus tôt que tard, puisque une partie des essais cliniques sur le Glybera a été réalisée au Québec par le Dr André Carpentier, endocrinologue au CHUS.

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